Sonuç
Gen tedavisi ile ilgili ilk sonuçlar iyi olsa da bazı soruların cevabı henüz bilinmemektedir. Viral vektörler gen taşımada diğer vektörlerden daha etkilidir. AAV2, RPE hücrelerine çok iyi uyum göstermesine rağmen yeni vektörler üzerinde çalışmalar devam etmektedir. Çünkü RPE dışında diğer retinal hücrelerle uyum sağlayacak özellikle de fotoreseptörlerle uyum sağlayacak yeni vektörlere ihtiyaç vardır. Ayrıca AVV2’nin mevcut kapasitesi 4,7 kb’dir ve bu kapasite daha büyük genlerin tedavi edilmesi için yeterli değildir. Vektör kapasitesi ile ilgili yapılan çalışmalar sonucunda geliştirilen nonviral vektörler ile hedeflenen genlerin sayısı arttırılmıştır ve LKK’de CEP290, SMD’de ABCA4, ve Tip 1 Usher sendromunda MYO7A gibi genler de şu anda kapasite dahilindedir. Ancak yine de USH2A gibi daha büyük genler hala mevcut kapasiteyi aşmaktadır. Bu problemi aşabilmek için alternatif tedaviler üzerinde çalışılmakta ve DNA nanopartikülleri ile bu problemin düzeltilebileceği düşünülmektedir.
Dipnotlar
Etik
Hakem Değerlendirmesi
Hakem Değerlendirmesi: Editörler kurulu tarafından değerlendirilmiştir.
Finansal Destek: Yazar tarafından finansal destek alınmadığı bildirilmiştir.
